Estudios experimentales generalmente ofrecen la evidencia más fuerte de que un factor es la causa de una enfermedad o que una intervención específica es efectiva.

El estudio clínico controlado, el “estándar de oro” de estudios de eficacia intervenciones o prevención de enfermedades, es conducido en una población elegible, dividiéndola en grupos de prueba y control (generalmente aleatoriamente), aplicando la intervención y observando el efecto en comparación con el grupo control.

Los estudios experimentales, típicamente son costosos y muy difíciles de conducir. La metodología para estos estudios es descrita extensamente en varios fuentes y no es un objetivo principal de esta presentación.